Revue de recherche (Wash DC). 18 juin 2024:7:0370. doi: 10.34133/research.0370. eCollection 2024.
Débloquer l'applicabilité thérapeutique de l'ARNm LNP : chimie, formulation et stratégies cliniques
Abstrait
L'ARN messager (ARNm) s'est imposé comme une modalité thérapeutique innovante, offrant des perspectives prometteuses pour la prévention et le traitement de diverses maladies. Le formidable succès des vaccins à ARNm dans la lutte contre la maladie à coronavirus 2019 (COVID-19) témoigne du potentiel médical et thérapeutique illimité de la technologie de l'ARNm. Les progrès récents dans le domaine des nanoparticules lipidiques (LNP) ont permis de surmonter les défis liés à la stabilité, à l'immunogénicité et au ciblage précis de l'ARNm. Cette revue résume les thérapies de pointe à base de LNP-ARNm, notamment leur structure, leurs compositions, leurs directives de conception et leurs principes de criblage. De plus, nous mettons en évidence les tendances précliniques et cliniques actuelles des thérapies à base de LNP-ARNm dans un large éventail de traitements, notamment en ophtalmologie, en immunothérapie du cancer, en édition génétique et en médecine des maladies rares. Une attention particulière est accordée à la traduction et à l'évolution des vaccins à base de LNP-ARNm vers un spectre thérapeutique plus large. Nous explorons les préoccupations liées à l'efficacité insuffisante du ciblage extrahépatique, aux doses élevées, aux problèmes de sécurité et aux défis des procédures de production à grande échelle. Cette discussion pourrait offrir des perspectives de développement clinique à court et à long terme pour les thérapies à base d'ARNm-LNP.
Pour plus d'informations sur les produits, veuillez nous contacter à :
Tél. États-Unis : 1-844-782-5734
Tél. États-Unis : 1-844-QUAL-PEG
CHN Tél. : 400-918-9898
Courriel : sales@sinopeg.com
