Revue Biomedicines. 10 mai 2021 ; 9(5): 530. doi : 10.3390/biomedicines9050530.
Application non immunothérapeutique de l'ARNm LNP : optimiser l'efficacité et la sécurité
Abstrait
Les vaccins à base d'ARN messager (ARNm-LNP) formulés à partir de nanoparticules lipidiques (LNP) ont été mis en lumière comme les premiers vaccins contre le virus SARS-CoV-2 à être utilisés à l'échelle mondiale. Les avantages connus depuis longtemps des technologies à base d'ARNm, notamment une ingénierie relativement simple et rapide de l'ARNm codant pour les antigènes et les protéines d'intérêt, l'absence d'intégration génomique et un processus de fabrication rapide et efficace par rapport à d'autres produits biologiques, ont été vérifiés, établissant ainsi les bases d'un large éventail d'applications. L'immunogénicité intrinsèque de l'ARNm transcrit in vitro (IVT) formulé à partir de LNP est bénéfique pour les vaccins à ARNm-LNP. Cependant, éviter l'activation immunitaire est essentiel pour les applications thérapeutiques de l'ARNm-LNP pour le remplacement des protéines, où l'expression ciblée de l'ARNm et l'administration répétée de doses élevées tout au long de la vie sont nécessaires. Cette revue résume nos connaissances actuelles sur l'activation immunitaire induite par l'ARNm, les sous-produits de l'IVT et les LNP. Cet article présente un aperçu complet de l'état actuel des études précliniques et cliniques dans lesquelles l'ARNm-LNP est utilisé pour le remplacement protéique et le traitement de maladies rares, en mettant l'accent sur la sécurité. De plus, la revue présente les innovations et les stratégies visant à faire progresser la pharmacologie et la sécurité de l'ARNm-LNP pour des applications hors immunothérapie.
Mots clés : LNP-ARNm ; thérapie de remplacement des protéines par ARN ; cytokines ; efficacité ; transcription in vitro (IVT) ; immunité innée ; nanoparticule lipidique ; applications non immunothérapeutiques ; maladie rare ; sécurité.
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