Revue Mol Ther. 5 juil. 2017 ; 25(7) : 1467-1475. doi : 10.1016/j.ymthe.2017.03.013. Publication en ligne le 13 avr. 2017.
Systèmes de nanoparticules lipidiques pour les thérapies géniques
Abstrait
Les médicaments génétiques tels que les petits ARN interférents (siARN), l'ARNm ou l'ADN plasmidique offrent des thérapies géniques potentielles pour traiter la plupart des maladies, en inhibant les gènes pathologiques, en exprimant des protéines thérapeutiques ou par des applications d'édition génique. Cependant, l'utilisation clinique de ces médicaments nécessite des systèmes d'administration sophistiqués. Les systèmes de nanoparticules lipidiques (LNP) sont actuellement les principaux systèmes d'administration non viraux permettant d'exploiter le potentiel clinique des médicaments génétiques. Une demande d'approbation sera déposée auprès de la Food and Drug Administration (FDA) en 2017 pour un médicament à base de siRNA LNP destiné au traitement de l'amylose induite par la transthyrétine, une maladie actuellement incurable. Nous présentons ici une première analyse des recherches ayant conduit au développement de systèmes de siRNA LNP capables d'inhiber les gènes cibles dans les hépatocytes après administration systémique. Nous résumons ensuite les progrès réalisés pour étendre la technologie LNP à l'ARNm et aux plasmides pour des applications de remplacement de protéines, de vaccins et d'édition génique. Enfin, nous abordons les limites actuelles de la technologie LNP appliquée aux médicaments génétiques et les moyens de les surmonter. Nous concluons que la technologie LNP, grâce à des procédés de formulation robustes et efficaces, ainsi qu'à ses avantages en termes de puissance, de charge utile et de flexibilité de conception, constituera une technologie non virale dominante pour exploiter l'énorme potentiel de la thérapie génique.
Mots clés : édition génétique ; thérapie génique ; médicaments génétiques ; nanoparticules lipidiques ; ARNm ; siARN.
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