Peu de gens contestent que le développement et l'approbation rapides de deux vaccins à ARNm contre le COVID-19 ont été un succès absolu, ou que le domaine en évolution de la thérapie génique a fourni de multiples traitements efficaces pour une gamme de maladies rares. Pourtant, les médicaments génomiques sont un domaine qui est mûr pour de nouvelles innovations, dans des domaines allant du développement de véhicules de livraison améliorés à la rationalisation de la fabrication. Trois domaines des médicaments génomiques pourraient grandement bénéficier d'une approche intégrée du développement : l'édition de gènes, la thérapie génique et les médicaments à base d'ARNm. Toutes ces modalités recèlent un grand potentiel dans le développement de thérapies innovantes pour traiter le cancer, les maladies auto-immunes, les maladies héréditaires rares et plus encore. L'engagement des partenaires dès le début du processus de développement est essentiel pour assembler des outils de pointe afin de permettre un développement et une fabrication efficaces de bout en bout. Personnalisation de l'édition de gènes pour une efficacité améliorée L'édition de gènes CRISPR est en cours de développement en tant que traitement pour une gamme d'applications, y compris les cellules CAR-T pour le cancer, les cellules souches génétiquement modifiées pour traiter le diabète et l'édition de gènes ex vivo pour traiter la bêta-thalassémie, un trouble sanguin. Integrated DNA Technologies (IDT)* peut personnaliser les ARN guides pour les applications de recherche CRISPR courantes, ainsi que les approches émergentes d'édition de gènes telles que l'édition principale et la recherche utilisant l'enzyme Cas13. IDT propose également le système Alt-R™ CRISPR-Cas9 avec la nucléase HiFi CRISPR-Cas9, permettant une édition génétique plus précise avec moins d'activité hors cible qui peut être un problème dans l'édition génétique. Aldevron propose des versions supplémentaires de qualité recherche et GMP (SpyFiTM Cas9 Nuclease), qui peuvent aider à accélérer les thérapies expérimentales. Aldevron s'est également associé à des partenaires externes et peut offrir une bibliothèque complète de nouvelles nucléases CRISPR à des clients qualifiés, comme Eureca-V™ Nuclease, la nucléase sauvage MAD7™ CRISPR Type-V d'Inscripta. Améliorer l'administration de la thérapie génique Les nanoparticules lipidiques (LNP) sont largement utilisées pour délivrer de l'ARNm, des composants CRISPR et d'autres acides nucléiques dans les cellules, mais le développement de la chimie et du processus LNP est difficile. Precision NanoSystems (PNI) dispose de technologies avancées qui peuvent faciliter le processus de développement et de fabrication de TNL. Sa plate-forme de livraison GenVoy comprend une nouvelle bibliothèque de lipides et des réactifs LNP optimisés pour des applications clés telles que les vaccins, l'édition de gènes et les thérapies cellulaires. Et les chercheurs peuv...
Afficher plus