Les nanoparticules lipidiques (LNP) peuvent jouer un rôle important dans la thérapie d'édition de gènes. IntelliaTherapeutics et Regeneron ont récemment annoncé que leur programme de co-développement, ntra-2001, une thérapie systémique CRISPR/Cas9, a obtenu des résultats positifs dans un essai clinique de phase I. Une dose unique de NTLA2001 a entraîné une diminution moyenne de 87 % du taux de protéine transthyroxine (TTR) sérique, avec une réduction maximale de 96 % au jour 28.CRISPR/Cas9 est un outil d'édition de gènes qui apporte des modifications permanentes et précisément ciblées à un chromosome du patient et corrige les mutations génétiques potentielles. Ntra-2001 est un traitement basé sur CRISPR/CAS9 pour l'amylose héréditaire à médiation par la protéine transthyroxine avec polyneuropathie (ATTRV-PN).

Selon Intellia Therapeutics, NTRA-2001 est une administration ciblée de LNP chez l'homme qui élimine sélectivement les gènes pathogènes et restaure la fonction génétique nécessaire grâce à une insertion ciblée. Trois des six patients traités dans l'essai de phase I ont reçu une dose de 0,1 mg/kg de ntLA-2001 et les trois autres ont reçu une dose de 0,3 mg/kg de NTLA2001. Au jour 28, la TTR a diminué en moyenne de 52 % chez les patients. recevant 0,1 mg/kg et 87 % chez les patients recevant 0,3 mg/kg, avec une réduction de 97 % chez un patient.

Comme le révèle le brevet d'IntelliaTherapeutics, le LNP contient des lipides aminés pour l'encapsulation et l'échappement in vivo, des lipides neutres et auxiliaires pour la stabilisation et des lipides occultants. En général, les LNPS utilisés sur CRISPR/Cas9 comprennent le DSPC, le cholestérol, le PE2K-DMG et d'autres liposomes, qui sont pour la plupart similaires à ceux utilisés pour les LNPS des vaccins à ARNm.

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Référence

1. Intellia Therapeutics. (2021). Source : récupérer Intellia Therapeutics : https://www.intelliatx.com/crisprcas9/types-of-edits-2/

2.IntelliaTherapeutics(NTLA.us) et Regentium (RegN.us) annoncent les résultats du premier essai clinique CRISPR.Récupérer la source : baidu : https://baijiahao.baidu.com/s?id=1703680441595581467&wfr=spider &pour=pc